Le modafinil est un stimulant de la classe des psychostimulants, qui crée des effets dopaminergiques excitateurs. Les effets sur le cerveau comprennent une augmentation de la libération de dopamine, une augmentation des récepteurs de la dopamine dans certaines zones et la restauration des neurones dopaminergiques. Le modafinil augmente les niveaux de dopamine et de noradrénaline tout en inhibant l'activité de l'acétylcholine. Le modafinil empêche également la libération de sérotonine, un neurotransmetteur présent dans le cerveau qui aide à réguler le sommeil. Le modafinil est un stimulant non narcotique et non barbiturique qui provoque l'éveil en raison de son interaction avec les sites récepteurs de l'adénosine A2A du cerveau, ce qui finit par ralentir le cycle du sommeil. Les effets sont accentués lorsqu'ils sont combinés avec de l'exercice. Il a été démontré que le modafinil réduit la fatigue, augmente les niveaux d'énergie et prolonge la vigilance.
Le modafinil a de nombreuses applications cliniques, notamment le traitement de la narcolepsie et d'autres troubles de la somnolence diurne excessive, des troubles du sommeil liés au travail posté et de l'apnée obstructive du sommeil. Il est prescrit aux personnes atteintes de ces conditions médicales pour augmenter leur vigilance diurne et améliorer leur capacité à effectuer des tâches. De plus, il existe certaines indications d'utilisation en association avec des antidépresseurs. La Food and Drug Administration (FDA) a approuvé l'utilisation du modafinil dans les troubles du sommeil liés au travail posté comme traitement de ce trouble. Il a été utilisé dans certaines études pour aider à traiter les symptômes de diverses conditions médicales. Le modafinil est considéré comme ayant un profil d'effets secondaires plus sûr que d'autres médicaments stimulants. Il a été utilisé à cette fin hors AMM depuis qu'il a été développé. Il a été testé pour la première fois dans des études animales dans les années 1970, et il a ensuite été découvert qu'il avait les mêmes effets positifs chez l'homme lors d'essais cliniques.
Comme d'autres psychostimulants, tels que la cocaïne, l'amphétamine, le méthylphénidate (Ritalin), la dextroamphétamine (Adderall) et le méthylphénidate, le modafinil augmente l'éveil en bloquant la désactivation du neurotransmetteur adénosine. L'adénosine se trouve dans le cerveau et dans d'autres tissus du corps. Le modafinil agit sur le cerveau pour augmenter l'éveil, la production de neurotransmetteurs et la cognition. Le modafinil stimule l'hypothalamus et le neurotransmetteur dopamine, qui est nécessaire pour convertir la sérotonine, un neurotransmetteur à action rapide, en noradrénaline, un neurotransmetteur à action plus lente. Il est généralement pris aux premières heures de la journée pour augmenter la vigilance des personnes qui ont du mal à rester éveillées. Il agit également en augmentant la dopamine.
Le modafinil peut être prescrit pour le traitement de la narcolepsie, des troubles du sommeil liés au travail posté et de l'apnée du sommeil. Le modafinil se lie au système orexine au même récepteur que le méthylphénidate et l'atomoxétine. Il est rapidement distribué dans le cerveau et métabolisé rapidement. La demi-vie du modafinil est d'environ cinq heures.